Gen tedavisinde virüs yöntemi! İlk kez ABD'de denendi

Amerikalı bilim adamları Hunter sendromu hastası Brian Madeux'a (44), damar yoluyla zerk edilen bir virüs vasıtasıyla gen düzenleme tedavisi yapmaya başladı. Başarılı olması halinde yöntemin, gen tedavisi alanında yeni bir sayfa açması ümit ediliyor.

Tedavide kullanılan çinko parmak nükleazın (nükleik asitleri kısmen veya tamamen parçalayan bir enzim), moleküler bir makas gibi DNA'nın belirli bir parçasını keseceği, buraya yeni genin sızacağı ve hücreyi hastada eksik olan enzimi üretmeye yönlendireceği belirtiliyor.

Deneyi yürüten Doktor Paul Harmatz, hastalığın tedavisi için karaciğer hücrelerinin sadece yüzde 1'inin düzeltilmesi gerektiğini söyledi.

'RİSKİ GÖZE ALMAYI İSTEDİM'

Bugüne kadar hastalığı nedeniyle 26 ameliyat geçiren Brian Madeux, "Bu riski göze almayı istedim. Umarım bana ve diğer insanlara yardım eder" dedi.

Tedavinin ilk işaretleri bir ay içinde görülebilecek, 3 ay içinde işe yarayıp yaramadığı da anlaşılacak.

HUNTER SENDROMU NEDİR?

Hunter sendromuna, belli başlı karbonhidratları parçalayan enzimi yapan genin eksikliği neden oluyor.

Hastalar sıklıkla soğuk algınlığına ve kulak enfeksiyonlarına yakalanıyor, yüz özelliklerinde bozulmalar, işitme kaybı, kalp rahatsızlığı, solunum yetmezliği, cilt ve göz problemleri, kemik ve eklem sakatlıkları, nörolojik sorunlar yaşıyor. Her hafta uygulanan enzim tedavisi, yılda 100 bin ila 400 bin dolara mal oluyor ve beyin hasarını önleyemiyor.

Bilim insanları, insan genlerini laboratuvar ortamında değişikliğe uğratıp yeniden hastalara yerleştirme yöntemini halihazırda uyguluyor. DNA düzenlemesi içermeyen gen tedavileri de bulunuyor.

Tedavi sırasında virüsün bir bağışıklık sistemi saldırısına neden olması ve diğer genler üzerinde öngörülemeyen etkiler bırakması oluşabilecek komplikasyonlar olarak görülüyor.