Giriş
Gen tedavisi nedir? SMA hastalığında kullanılan Zolensma gen tedavisi nasıl yapılıyor? Sağlık Bakanı Koca SMA gen tedavisinin Türkiye’de başlayacağını duyurdu
Gen tedavisi ile ilgili gelişmeler binlerce SMA’lı bebek ve ailesi için umut oldu. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca açıklamasında SMA hastası bebeklerin tedavisinde dünyada sınırlı sayıda merkezde uygulanan gen tedavisinin Türkiye’de uygulanacağını, çalışmaların hızla devam ettiğini duyurdu. Peki, Gen tedavisi nedir? SMA hastalığında kullanılan Zolensma gen tedavisi nasıl yapılıyor? İşte detaylar…
SMA’lı bebeklerin tedavisinde uygulanan ve yurt dışında çok büyük meblağlara yapılan gen tedavisi artık Türkiye’de de yapılacak. Kabine toplantısının ardından basın mensuplarının sorularını yanıtlayan Bakan Koca “SMA Bilim Kurulumuz var. Faydası ispat edilmiş olan ilacın temini sağlanıyor. Etkili olduğu bir hasta grubu var. Uygulanmak üzere planımızı yaptık. Yakında uygulamaya geçecek." İfadelerini kullandı. Heyecan veren haberin ardından Zolensma gen tedavisi hakkında da araştırmalar arttı…
GEN TEDAVİSİ NEDİR?
Gen tedavisi eksik ya da iş görmeyen bir gen yerine vücuda sağlıklı bir genin aktarılması yoluyla çalışan ilaçlara verilen isimdir.
SMA HASTALIĞINDA KULLANILAN ZOLENSMA GEN TEDAVİSİ NASIL YAPILIYOR?
SMA hastalığında kullanılan Zolensma gen tedavisi basit ancak uygulaması zor bir yöntemdir. Sağlıklı bir AMN1 geninin vücuda verilmesi esasına dayanır.
Zolensma’nın bileşeninde AAV9 adı verilen zararsız virüsler yer alır. Bu virüsler sağlıklı geni vücudun içine taşır.
Bu tedavideki virüslerin kendi DNA’sı çıkartılıp yerine SMN1 geninin DNA dizisi yüklenmiştir. Kısaca virüs hastada olmayan SMN1 geninin hastaya aktarılmasını sağlar.
SAĞLIK BAKANI KOCA’DAN SMA GE TEDAVİSİ AÇIKLAMASI
Görevine yeni kabinede de devam eden Sağlık Bakanı Fahrettin Koca Kabine toplantısının ardından kameralar karşısına geçerek kendisine yöneltilen soruları yanıtladı. Bakan Koca SMA sorusuna ise şu cevabı verdi:
"SMA konusunda son derece hassasız. Bu hastalığın istismar aracı olarak kullanılmasına tahammülümüz yok. SMA Bilim Kurulumuz var. Faydası ispat edilmiş olan ilacın temini sağlanıyor. Gen terapisini SMA Bilim Kurulu kimlere uygulanabileceğini belirledi, hangi hasta grubunda kullanılabileceğini tespit etti. Etkili olduğu bir hasta grubu var. Uygulanmak üzere planımızı yaptık. Yakında uygulamaya geçecek.
Ayrıca bu konuda önemli bir gelişme var. Nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul’da yeni bir hastane kuruyoruz. Bu hastane hücre ve gen terapilerinin uygulanmasına özel olacak. Hastane ile aynı kampüste bir de hücre ve gen tedavisinde kullanılan ilaçları üretecek tesis bulunacak. Böylelikle ilacı kendimiz üretip, tedaviyi de kendimiz uygulayacağız"